ALS新薬の「迅速承認」支持　米FDAが最終判断へ

　【ワシントン共同】米食品医薬品局（FDA）の外部有識者委員会は22日、米バイオジェンの筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬「トフェルセン」の効果が推定できるとして「迅速承認」を支持する意見をまとめた。明確な科学的根拠が必要な本承認には否定的だった。FDAが最終判断する。

　ALSは、脳から全身の筋肉に命令を伝える運動神経が失われ、体が動かなくなっていく病気。多くが発症から3～5年で死亡する。米国では3種類の薬が承認されているが、根本的な治療法はない。

　今回の薬は、SOD1という遺伝子に変異がある患者の体内で、有害なタンパク質が作られるのを防ぐ。対象者はALS患者全体の2％ほど。