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厚生労働省は、肝障害などが起きるウィルソン病の治療薬ＮＰＣ―０２（酢酸亜鉛）カプセルを希少疾病用医薬品に指定した。 この指定制度は、患者が少なく研究開発が進まない難治性の病気が対象で、助成金交付や、製造承認の優先審査など支援措置が取られる。 ウィルソン病は、食物から摂取した銅が代謝されずに体に蓄積し、銅の毒性により肝障害や神経、精神障害が起きる。進行すると、肝臓移植が必要になる。 ＮＰＣ―０２は、銅の体内吸収を阻害することで治療につなげる。従来の薬より安全性にも優れ、欧米では第一選択薬になっているという。 ウィルソン病の発症頻度は３万―４万人に１人とされ、国内には３千―４千人の患者がいると推定されている。 |