重症筋無力症は末梢（まっしょう）神経と筋肉の接合部にある神経伝達物質が働かなくなるため運動障害を起こす病気。眼にだけ症状が出る眼筋型と全身症状が出る全身型とがある。

　全身型の治療には胸腺摘出やステロイド投与などがあるが、症状が安定したままステロイドを止められる人は３０％前後にとどまる。こういう人や、既存の治療が効かない人への効果が期待され、患者団体や医師から厚労省へ適応拡大の要請が出ていた。

　シクロスポリンは世界で初めて臨床応用された免疫抑制剤で、ノバルティス・ファーマのネオラールは日本など約１００カ国で使用されている。